Diabete, morbo di Crohn, vari tipi di tumore ed altre patologie hanno un forte impatto sociale. Richiedono importanti investimenti al sistema sanitario ma la ricerca va avanti e così è boom per i farmaci bio e biosimilari.
A Roma sono presenti alcuni dei maggiori esperti del settore. Abbiamo incontrato il dott. Giuseppe Assogna, Presidente della SIFEIT – Società Italiana per Studi di Economia ed Etica sul Farmaco e sugli Interventi Terapeutici.
Dottor Assogna, quali sono le nuove frontiere della medicina terapeutica. E cosa sono i farmaci biologici?
In Italia e nel mondo abbiamo una domanda di salute in continuo aumento. Sono passati oltre 30 anni dalla produzione del primo farmaco biologico (l’insulina ricombinante) realizzato in laboratorio all’interno di sistemi viventi. Milioni di pazienti hanno beneficiato delle terapie biologiche, che non solo hanno offerto opportunità di cura prima inimmaginabili ma hanno rivoluzionato, positivamente, l’evoluzione di numerose malattie gravi, croniche e invalidanti. In senso lato, i farmaci biologici includono qualsiasi sostanza prodotta in laboratorio da un organismo vivente o da sue parti, quali ad esempio microrganismi, cellule animali o cellule umane. Ne esistono di varie tipologie, tra cui proteine ricombinanti e/o da colture cellulari, anticorpi monoclonali, prodotti da sangue/plasma, enzimi, prodotti cellulari/tissutali, peptidi, vaccini. Gran parte dei nuovi farmaci, ed in particolare quelli innovativi, sono da ricondurre ai farmaci biologici. Per numerosi farmaci biologici è scaduta o è in scadenza la copertura brevettuale e ciò ha permesso e permetterà di autorizzare l’immissione in commercio dei corrispondenti farmaci biosimilari.
Quali sono le prospettive dell’innovazione?
Oggi abbiamo molti nuovi farmaci, in particolare quelli cosiddetti innovativi, che consentono di raggiungere risultati clinici un tempo assolutamente non ipotizzabili. Il costo di questa innovazione è, però, molto elevato. Uno dei principali problemi che le autorità preposte alla valutazione e autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci devono affrontare è quello della sostenibilità economica di questa innovazione, attraverso una mirata riflessione sui meccanismi di controllo e di gestione della spesa. In questo contesto i farmaci biosimilari rappresentano una risorsa importantissima.
Come si caratterizzano i farmaci biologici?
Alcuni farmaci biologici riproducono le proteine prodotte dall’organismo. Altri, invece, vengono perfezionati per migliorarne la biodisponibilità, la specificità e l’efficacia. A differenza dei farmaci tradizionali, ottenuti per sintesi chimica, per la loro complessità, le tecniche produttive di un farmaco biologico richiedono una particolare attenzione.
E cosa sono i farmaci biosimilari?
Il farmaco biosimilare è simile, per caratteristiche, ad un farmaco biologico originario (cosiddetto farmaco di riferimento), non più protetto dai diritti di brevetto e di esclusività di mercato. In tale contesto i biosimilari presentano numerosi vantaggi quali la possibilità di far fronte, grazie al minor costo, ad un crescente bisogno di salute, consentendo l’accesso tempestivo a terapie innovative per una maggiore platea di pazienti, liberando risorse da destinare ad altri farmaci innovativi e contribuendo al mantenimento dell’equilibrio tra spesa farmaceutica e tutela del diritto alla salute dei pazienti. “C’è vera innovazione solo quando i vantaggi sono diffusi”, diceva Henry Ford. I biosimilari rappresentano una grande opportunità, sia per dare spazio all’innovazione che è alla base del processo di cura dei pazienti, sia perché la sostenibilità del SSN può essere garantita solo grazie a scelte dettate anche da principi di economicità. Pertanto i farmaci biosimilari vengono sviluppati per costituire un’alternativa più economica rispetto ai farmaci biologici.
Quali meccanismi di controllo garantiscono l’efficacia e la sicurezza dei farmaci biosimilari?
L’autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco biosimilare si basa su rigorosi processi di sviluppo, certificati dalle autorità regolatorie sia in termini di qualità che di sicurezza ed efficacia. In Italia, l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ne valuta la rimborsabilità, decide il regime di dispensazione e, attraverso una procedura negoziale, ne definisce il prezzo, che è ridotto rispetto a quello del prodotto di riferimento. L’AIFA considera “i biosimilari come prodotti intercambiabili, con i corrispondenti originatori di riferimento, riconoscendo, comunque, al medico prescrittore la scelta del trattamento, cui compete di operare scelte coerenti con un uso appropriato delle risorse e provvedere ad una corretta informazione al paziente sull’uso di questi farmaci”.
Quali sono le più frequenti indicazioni delle terapie biologiche?
Numerose sono le molecole biosimilari in commercio in Italia che trovano indicazione in diverse patologie: diabete, artrite reumatoide, vari tipi di tumore (mammario, del colon retto, linfomi), morbo di Crohn, colite ulcerosa, neutropenia (riduzione dei globuli bianchi) ed altre ancora.
E la sostenibilità in termini di innovazione?
È indubbio che i costi dell’innovazione siano molto elevati e tutti i soggetti interessati, in primis, le autorità regolatorie, sono chiamati ad affrontare e risolvere il problema della sostenibilità economica di questa innovazione, principalmente attraverso meccanismi di controllo e di gestione della spesa. In questo contesto, i farmaci biosimilari, grazie alla loro efficacia e sicurezza e al minor costo rispetto agli originatori, rappresentano una risorsa importantissima che consente, da un lato, di curare tempestivamente una platea di pazienti sempre più ampia e, dall’altro, di liberare potenziali risorse per nuovi farmaci biologici, assicurando l’accesso all’innovazione.
Elvira Frojo
